Op maandag 2 oktober 2017 is de Willy van Heumenprijs voor de vijfde maal uitgereikt, en wel aan dr. J.M. Beekman, hoofddocent moleculaire biologie aan het Universitair Medisch Centrum Utrecht, voor de ontwikkeling uit menselijke stamcellen van mini-darmen, microsopisch kleine darmpjes (organoïden) waarmee geneesmiddelen tegen Cystische Fibrose (taaislijmziekte) kunnen worden getest.
Cystische Fibrose (CF) is een ernstige erfelijke aandoening, waarbij de slijmklieren in het hele lichaam abnormaal taai slijm afscheiden. Dit leidt o.a. tot infecties van de luchtwegen, permanente beschadiging van de longen en een slechte spijsvertering. De eerste verschijnsele treden al vlak na de geboorte op. Patienten hoesten veel en langdurig, hebben het benauwd, zijn extreem moe, hebben vaak buikpijn en veel last van verstopte darmen. Er ontstaat groeiachterstand en de situatie verslechtert in de loop der jaren. De levensverwachting van mensen met taaislijmziekte is daardoor beperkt tot gemiddeld slechts rond de 40 jaar.
Cystische Fibrose wordt veroorzaakt door een aangeboren eiwitdefect en komt in wel 2000 vormen voor. Het is tot op heden niet te genezen en de behandeling is dan ook hoofdzakelijk gericht op symptoombestrijding: men tracht de kwaliteit van leven zolang mogelijk te handhaven. Dit geschiedt door medicijnen, fysiotherapie, conditietraining en aan
gepaste voeding. Dr. Beekman beoogt het probleem ook bij de oorzaak, dus op cellulair niveau aan te pakken. Uit de endeldarm van een patient met CF wordt een weefselmonster (biopt) genomen en uit de daarin aanwezige stamcellen worden mini-darmen gekweekt. Met behulp daarvan kunnen gepersonaliseerd medicijnen op hun effectiviteit worden onderzocht. Deze testen blijken een beduidend beter voorspellende waarde te hebben dan onderzoek met proefdieren en kunnen dan ook worden beschouwd als een belangrijk alternatief daarvoor.
Eerder in 2017 kreeg dr. Beekman voor zijn baanbrekende werk tijdens het Europese CF-congres in Sevilla reeds de European Cystic Fibrosis Society Award en in Milaan tijdens het internationale ERS-congres de European Respiratory Society Excellence Award.
De uitreiking van de Willy van Heumenprijs 2017 geschiedde in Ede door prof. dr. B.J.Blaauboer, voorzitter van de Raad van Advies van het Willy van Heumenfonds, tijdens de Dutch Medicine Days van FIGON, een platform voor innovatief medicijnonderzoek in Nederland. Na de uitreiking gaf dr. Beekman in een korte lezing een uiteenzetting van zijn onderzoek.
Over de aanwending van de prijs heeft Dr. Beekman als volgt bericht:
Erfelijke ziekten zijn goed te modelleren door gebruik te maken van gekweekte mini-orgaantjes die gegroeid kunnen worden uit stukjes weefsel van patiënten. Naast het gebruik van minidarmpjes voor taaislijmziekte, zijn we ook nieuwe methoden gaan ontwikkelen voor andere zeldzame ziekten. De financiële ondersteuning van Het Willy van Heumenfonds heeft bijgedragen aan het ontwikkelen van nieuwe luchtweg kweekmodellen waar materiaal van de patiënt wordt verzameld via een simpele neusborsteltje. Zo kunnen we makkelijk en patiënt-specifiek luchtwegaandoeningen beter begrijpen. Momenteel gebruiken we deze methode voor onderzoek naar nieuwe behandelmethoden voor mensen met primaire ciliare dyskinesie waarbij de luchtwegtrilharen niet goed werken.